Исследователям из Массачусетского Технологического Института и Медицинской школы Гарварда удалось создать препарат, способный остановить развитие болезни Гентингтона.

Болезнь Гентингтона, обычно поражающая людей в зрелом возрасте, связана с дегенеративными изменениями коры и полосатого тела головного мозга, что приводит к появлению непроизвольных движений, эмоциональным расстройствам и слабоумию. Существующие в настоящее время препараты способны временно облегчить положение больных, однако они не в состоянии остановить развитие этого тяжелого заболевания.

Развитие болезни Гентингтона сопровождается появлением в нейронах головного мозга скоплений дефективных протеинов, которые препятствуют нормальной работе протеасом – клеточных органелл, ответственных за расщепление и переработку крупных белковых молекул. После нейтрализации протеасом накопление вредных протеинов в клетках продолжается, что в конце концов приводит к массовой гибели нервных клеток и дегенерации тканей головного мозга.

Вплоть до последнего времени усилия большинства специалистов, занимавшихся разработкой новых методов лечения болезни Гентингтона, были сосредоточены  на поиске препаратов, способных остановить процесс накопления протеинов в клетках.

Однако, по данным американских ученых, благотворным эффектом может обладать также укрупнение уже существующих в клетке скоплений.   

Опираясь на это предположение, ученые разработали препарат под рабочим названием B2, способствующий резкому увеличению размеров скоплений протеинов внутри клеток. Согласно результатам испытаний, проведенных in vitro, применение B2 останавливает разрушение протеасом и приводит к детоксикации пораженных болезнью Гентингтона клеток. Кроме того, по данным ученых, препарат может оказаться эффективным и при борьбе с болезнью Паркинсона.

В интервью ВВС профессор клинической неврологии Кардиффского Университета Энн Россер (Anne Rosser) отметила, что вопрос о вредоносной или, напротив, благотворной роли скоплений протеинов при болезни Гентингтона остается предметом дискуссий среди специалистов.

“Результаты данного исследования интересны, поскольку они свидетельствуют  в пользу второй точки зрения, - сказала профессор Россер, - Это открывает путь для новых методов лечения болезни и имеет большое значение при разработке лекарств”.

В то же время профессор Россер сочла необходимым подчеркнуть, что авторам исследования предстоит пройти долгий путь от опытов, проведенных in vitro, до клинических испытаний нового препарата.

“Необходимо отметить, что многие вещества, хорошо показывающие себя в лабораторных условиях, оказываются неэффективными при лечении пациентов по целому ряду причин”, - добавила она.  

Инф. Мedportal