Одноразовый прием препарата обойдется в более чем $2,1 млн
Швейцарский производитель лекарств Novartis получил разрешение от властей США на генную терапию спинальной мышечной атрофии у детей до двух лет. Но для такого лечения необходим одноразовый препарат, который признан сейчас самым дорогим в мире – Zolgensma. Его стоимость превышает $2,12 млн, сообщает The Guardian. Для сравнения, цена второго самого дорогого в мире препарата под названием Luxturna составляет на данный момент $850 тыс.
Поскольку Zolgensma стоит действительно баснословных денег, швейцарская фармкомпания даст американским страховикам возможность оплачивать его стоимость равными частями на протяжении пяти лет. Производитель также обещает частично возместить потраченную на лекарство сумму в случае, если оно окажется неэффективным. Любопытно, что такая большая стоимость одноразового приема препарата в конечном счете дешевле, чем длительные процедуры, которые стоят сотни тысяч долларов в год.
«Одобрение (властями США – ред.) Zolgensma является подтверждением того, насколько существенно генная терапия может изменить процесс лечения опасных для жизни генетических заболеваний, например, спинальной мышечной атрофии», – сказал глава Novartis Вас Нарасимхан.
Отметим, что спинальная мышечная атрофия – это наследственное заболевание, при котором происходит нарушение функции нервных клеток спинного мозга, приводящее к прогрессивному развитию слабости мышц и их атрофии. Как отмечают в The Guardian, на данный момент эта болезнь является основной генетической причиной смерти у детей. Она поражает примерно одного из 10 тыс. новорожденных, причем половина из них появляется на свет с серьезными формами.